Revatio cassetta di Sicurezza E Di Beneficio Per i Bambini Con PH, Studio Sull’Utilizzo di Report

Revatio (sildenafil) a basse dosi, è sicuro e può essere di beneficio per i bambini con ipertensione polmonare (PH), in particolare quelli con precoce malattia polmonare, uno studio di report.

Con questo lavoro, i ricercatori hanno pesato su una polemica, scendendo in favore del trattamento. Revatio è approvato per il trattamento di adulti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) negli stati UNITI, e comunemente utilizzato off-label per il trattamento di PH nei neonati e nei bambini a causa dei trattamenti approvati mancano per questi giovani pazienti. Ma la FDA mette in guardia contro l’uso pediatrico, e un trial clinico legato il suo utilizzo ad un più alto rischio di mortalità in alcuni.

Il sito singolo studio, “Sildenafil Uso nei Bambini con Ipertensione Polmonare,” è stato pubblicato sul Journal of Pediatrics.

Revatio è un fosfodiesterasi (PDE) di tipo 5 inibitori, commercializzato da Pfizer, che funziona da dilatazione dell’arteria polmonare pareti per aumentare il flusso di sangue e ridurre la pressione nel cuore. Negli adulti PAH pazienti negli USA, Revatio è dato a migliorare la capacità di esercizio e di ritardo di peggioramento del quadro clinico.

Ma in tutta l’Unione Europea, il trattamento è approvato per adulti e per bambini, 1 anno e più, con PAH.

Un lungo periodo di estensione di studio (INIZIA-2; NCT00159874) che si è concluso nel 2012 ha testato tre Revatio dosi (bassa, media e alta) nei bambini e negli adolescenti (di età 1-17) con idiopatica (di origine sconosciuta) PAH. E ‘ associato un aumento nella mortalità in coloro che, dato l’alto-dose a tre anni.

la Revisione dello studio di dati ha indotto l’UE a raccomandare una dose massima di Revatio 20 mg tre volte al giorno per bambini di peso inferiore a 20 kg e 10 mg, tre volte al giorno per chi pesa 20 kg o meno.

La FDA ha risposto con un avvertimento contro il Revatio uso nei bambini, indipendentemente dalla dose prescritta. Questo 2012 avviso è stato successivamente modificato per consentire che il rapporto rischio-beneficio considerazione potrebbe essere a favore di trattamento, in singoli casi, come una mancanza di opzioni di trattamento, a condizione che il bambino è strettamente monitorato.

Nonostante le polemiche, Revatio “è stato ampiamente utilizzato off-label for pediatric PH dal 2005 negli USA, il nuovo studio i ricercatori hanno notato.

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Un team di pediatri e PH specialisti al New York Presbyterian Hospital deciso di valutare e condividere le loro esperienze nel trattamento di neonati e bambini con Revatio al loro centro.

il team ha notato, questo farmaco “è stato ampiamente utilizzato off-label for pediatric PH dal 2005 negli USA, con i medici in gran parte, di basare la loro decisione sui risultati dello studio in adulti, dal momento che poco o contraddittorie informazioni disponibili per pediatrica PH pazienti.

Lo studio retrospettivo guardato 269 pazienti di età inferiore ai 18 anni che hanno iniziato il trattamento con Revatio tra il 2004 e il 2015; alcuni avevano o stavano usando un’altra PH terapia. I pazienti sono stati somministrati a basse dosi di Revatio (1 mg per kg di peso corporeo ogni otto ore). I dati sono stati analizzati all’inizio del trattamento (baseline) e attraverso il follow-up. Tutti i bambini sono stati seguiti per almeno un anno, con la mediana di follow-up 3.1 anni.

I bambini di età media all’inizio del trattamento è stata di 6 mesi (range di età è stata 1 settimana a 17,1 anni) e il tempo medio sul Revatio è stato pari a 1,7 anni.

Quasi la metà – 135 pazienti – aveva PH associati con la displasia broncopolmonare (BPD), 53 aveva PH associati con la malattia di cuore congenita (CHD), 47 aveva PAH idiopatica (IPAH), 24 aveva PH associati con ernia diaframmatica congenita (CDH), e tre avevano PH associati con la malattia del tessuto connettivo. PH in altri sette era legato ad altre cause.

Revatio è stato dato come unica terapia per la maggior parte dei pazienti (84.8%), e come terapia add-on per il restante 15,2 per cento.

Al termine del follow-up, 99 bambini erano ancora utilizzando Revatio (33%) o passare al Adcirca (tadalafil) – 4% – un PAH farmaco prescritto off-label per i bambini; 93 (35%) hanno interrotto il trattamento “a causa del miglioramento del PH”; 54 (20%) era morto (18 morti erano legati al PH, gli altri 36 sono stati attribuiti all’insufficienza respiratoria o un’infezione); e 20 (7%) sono stati persi al follow-up. Due pazienti hanno interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali, in particolare, delle vie respiratorie spasmi.

i Bambini con PH associata a malattia polmonare (BPD o CDH; CHE gruppo 3) sono stati più probabile che si verifichi sollievo nel PH sintomi con Revatio. Tra quelli con DISTURBO borderline, a 45% miglioramento sufficiente per recedere dal farmaco, una percentuale significativamente maggiore di quanto si è visto in altri gruppi. Risultati simili sono stati riportati in metà dei bambini con PF collegato con CDH.

Mentre la mortalità è stata anche più alta in entrambi i gruppi di pazienti (26% tra quelli con DISTURBO borderline, e il 21% per CHD in CHE gruppo 3), i ricercatori hanno sottolineato che altri trattati “hanno una elevata probabilità di svezzamento PH farmaci a causa del miglioramento del PH associati con polmone di crescita e di maturazione.”

in Generale, la sopravvivenza era meglio in bambini con CHE gruppo 1 PH (PAH idiopatica, malattia coronarica e malattia del tessuto connettivo). Tra il gruppo 3 pazienti, i tassi di sopravvivenza a uno, tre e cinque anni dopo l’inizio Revatio sono stati 84%, 80% e il 78%, rispettivamente. Nel gruppo 1 per bambini, sono stati il 98%, 94% e 90%, rispettivamente.

i Bambini con PAH idiopatica sono stati più probabile che richiedono farmaci aggiuntivi – 83% di loro aveva bisogno di Revatio, oltre a un altro tipo di PH terapia, i ricercatori hanno segnalato.

“In questa retrospettiva esperienza nei bambini, soprattutto di Organizzazione Mondiale della Sanità gruppi 1 e 3 PH basso dosaggio sildenafil è stato ben tollerato, cassetta di sicurezza, e aveva un accettabile profilo di effetti collaterali. Anche se i pazienti con gruppo 3 PH sono alta mortalità, i sopravvissuti hanno una elevata probabilità di PH migliorando”, il team ha concluso.