Nel Nuovo Studio, Farmaco Comune Inverte Effetto Comune Di Distrofia Muscolare Di Becker
il Tadalafil, comunemente conosciuto con i nomi di marca Cialis Adcirca, inverte gli effetti di una catena di eventi biochimici che nella distrofia muscolare di Becker priva muscoli di una sostanza chimica importante, ossido nitrico, che normalmente indica vasi sanguigni di rilassarsi durante l’esercizio fisico, aumentando il flusso sanguigno e l’ossigenazione.
Con una singola dose, farmaco, che funziona a valle di ossido nitrico, completamente restaurato adeguato flusso di sangue in otto dei nove pazienti nello studio, e gli effetti sono stati “sia segnato e immediato,” secondo un articolo della rivista Science Translational Medicine.
“non C’è nessun trattamento per questa progressiva atrofia muscolare malattia e c’è stata poca ricerca. Precedenti studi in topi di laboratorio ha suggerito che i farmaci come cialis potrebbe ripristinare il corretto flusso di sangue, ma questo è il primo studio che mostra che il farmaco può offrire una strategia terapeutica in esseri umani,” ha detto Ronald G. di Vittorio, MD, direttore del Cedars-Sinai Ipertensione Centro di Eccellenza e direttore associato del Cedars-Sinai Heart Institute e l’Burns e Allen Cattedra di Cardiologia di Ricerca. Egli è dell’articolo, l’autore senior.
la distrofia muscolare di Becker risultati da un difetto genetico, che riduce la quantità di una proteina chiamata distrofina nella membrana delle cellule muscolari. Con insufficienti e mal funzionante distrofina, i pazienti perdono la forza muscolare e hanno aumentato il rischio di insufficienza cardiaca. Colpisce 1 19, 000 nati maschi, distrofia muscolare di Becker è meno comune e più lentamente progressiva, ma ancora debilitante forma di distrofia muscolare di Duchenne che elimina tutti distrofina, che colpisce 1 su 3.500 i neonati di sesso maschile nati, e di solito appare nella prima infanzia.
Victor guidato il team di ricerca, che in precedenza ha scoperto il flusso di sangue anomalia da perdita di ossido di azoto nei muscoli dei bambini con la distrofia muscolare di Duchenne. Il nuovo studio mostra lo stesso problema di flusso di anima è comune in pazienti adulti affetti da distrofia muscolare di Becker, offrendo così una migliore circolazione sanguigna come un potenziale avenue per il trattamento.
Il tadalafil uno studio in doppio cieco, randomizzato cross-over randomizzato in cui i ricercatori hanno misurato la avambraccio muscoli livelli di ossigenazione, mentre i pazienti eseguiti impugnatura esercizio. I pazienti sono stati valutati dopo la ricezione di una singola capsula da 20 mg di tadalafil o un placebo. Dopo due settimane di pausa per assicurarsi che tutti i farmaci è stata di fuori dei pazienti, sistemi di, i gruppi sono stati invertiti. La dose utilizzata in questo distrofia muscolare di studio è solo una metà della dose approvato dalla Food and Drug Administration per l’uso quotidiano per i pazienti adulti con ipertensione polmonare.
Victor ha detto che il flusso di sangue effetti in questo single-dose di prova sono stati drammatici e incoraggiante, ma più ricerca è necessaria prima di consigliare tadalafil per i pazienti con distrofia muscolare di Becker.
“Cedars-Sinai è la pianificazione di studi a più lungo termine per determinare se correggere il flusso sanguigno muscolare porta ad un risultato clinicamente significativo risultato,” ha detto Victor. “Questa non è una cura, ma potrebbe essere il primo passo verso l’identificazione di potenziali trattamenti per la distrofia muscolare di Becker. Fornire un’adeguata ossigenazione dei muscoli, già indebolito da un anomalo distrofina può essere una strategia per rallentare il corso della malattia. Tadalafil è già una ben studiata e ben noto farmaco che gode di una posizione molto favorevole profilo di effetti collaterali. Questa classe di farmaci è stato un grande passo in avanti, anche se non è una cura per i pazienti con ipertensione polmonare, una malattia grave correlata a un insufficiente flusso di sangue ai polmoni.
