Il Top Preoccupazione Di PH Pazienti In NOI: l’Accesso A Terapie Costose, Dice PHA Brad Wong

Come molti da malattie rare onlus, con la Ipertensione Polmonare Associazione (PHA) è stata fondata nel 1991 da quattro donne sedute intorno a un tavolo da cucina in Florida, la speranza di una cura.

il PHA è probabilmente il solo appoggio dei pazienti del gruppo che attualmente conservato la sua originaria della cucina tavolo e sedie – e li il fulcro della sua sede nazionale.

Il piccolo tavolo ovale, decorato con trofei in vetro e incorniciato certificati, è la prima cosa che Brad A. Wong mostra ai visitatori come parte di un giro veloce della PHA ufficio, situato al decimo piano di un edificio per uffici a Silver Spring, nel Maryland.

“la Nostra missione è quello di estendere e migliorare la vita di coloro che sono colpiti da ipertensione polmonare,” Wong detto Ipertensione Polmonare Notizia durante un’intervista. “Allora, non c’era assolutamente nessuna conoscenza sulla malattia, in modo che queste donne si sono resi conto che, necessari per la connessione con altri pazienti.”

Dall’inizio, l’associazione ha dato i pazienti, gli operatori sanitari e gli operatori sanitari di uguale importanza, ha detto Wong, che ha guidato l’Accademia Americana di Oftalmologia prima di entrare in PHA nel giugno 2016, il secondo direttore esecutivo dell’associazione di storia.

“Non solo i pazienti e le loro famiglie o tutori non si conoscono, ma i loro medici non sapevo nemmeno gli altri medici,” ha detto. “Ci sono società mediche per i medici, e la badante gruppi di supporto come il morbo di Alzheimer, e poi ci sono i gruppi di appoggio dei pazienti. Così, quando i nostri fondatori impostare PHA, sapevano che sarebbe un mix di tutti e tre; in alcuni modi, che ci fa una bella organizzazione unica.”

Wong ha aggiunto: “Come parte di questa attività, hanno fondato una newsletter chiamata Pathlight. Che è ancora la nostra firma rivista oggi, pubblicata quattro volte all’anno.”

in Questi giorni, il PHA impiega 34 membri dello staff, e dispone di un budget annuo di poco meno di 10 milioni di dollari. L’organizzazione oneri nominale quota di iscrizione di $15 per un anno, e ha 16.000 persone nella sua comunità, i pazienti, gli operatori sanitari, amici e sostenitori.

PHA spinge per aumentare la consapevolezza

PHA tiene una conferenza internazionale che ogni due anni. Il successivo, fissato per il 12-14 giugno 2020, si terrà ad Anaheim, in California, e si prevede di attirare 1.400 partecipanti.

“Perché è una malattia rara, spesso i fornitori di assistenza sanitaria non pensare PH come una potenziale causa di qualunque malato del paziente. Un sacco di suoi sintomi simili ad altre malattie, come l’asma. E il modo in cui la medicina è praticata negli stati UNITI, i medici non hanno il tempo che avevano a disposizione per i pazienti,” ha detto Wong.

“ecco perché lavoriamo così duramente per aumentare il livello di consapevolezza tra i medici. Vogliamo arrivare il messaggio che a volte è il PH, e sapere quando a fare riferimento i pazienti per ulteriori diagnosi. Ma vogliamo almeno il sospetto di PH e di sapere quali tipi di test per ordine.”

Lo stesso vale per il pubblico in generale, ha detto.

“vogliamo che la gente sappia che il PH esiste, e che se siete a corto di fiato, ma pensi di avere l’asma e non sempre in meglio, che potrebbe avere un valore di PH.”

L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha classificato PH in quattro gruppi. Circa 30.000 con gli Americani, soprattutto donne, hanno o CHE il Gruppo 1, l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH), o CHE il Gruppo 4, cronica tromboembolica PH (CTEPH), le forme più gravi della malattia. Tuttavia, il numero sale a milioni quando compresi CHE il Gruppo 2 – a sinistra-la malattia di cuore – che da solo incide per il 68% di tutti i casi di PH, così come il PH a causa della malattia polmonare o cause sconosciute.

Se non trattate, le persone con PH può aspettarsi di vivere una media di 2,8 anni dopo la diagnosi. Ma alcuni pazienti a più di un paio di PHA membri del consiglio di amministrazione – vivono con la malattia per almeno 30 anni.

“Molti pazienti, in particolare quando sono di nuova diagnosi, sentiamo un senso di isolamento, che provoca la depressione e altri problemi,” ha detto Wong. “Ecco perché una delle cose più importanti che facciamo a PHA è fornire supporto.”

14 omologato terapie disponibili

A tal fine, egli ha detto, l’organizzazione offre oltre 200 gruppi locali di supporto a livello nazionale, nonché da 500 a 700 PHA-addestrato gruppo leader. Quei gruppi di generare tra i 10.000 e 13.000 paziente incontri un anno. I volontari, inoltre, il personale di un numero verde intorno all’orologio per PH pazienti, la cui salute o la distanza geografica impedisce loro di partecipare a incontri di persona.

“la nostra lingua spagnola linea. Che è stato uno dei primi programmi fondatori creato,” ha detto Wong. “La nostra e-mail di mentoring e Facebook gruppi di sostegno per le diverse categorie di persone, come i sopravvissuti a lungo termine e ai genitori di bambini con PH.”

a partire Dal 2014, il PHA ha sviluppato una rete di 75 accreditati, cliniche specializzate, come parte del suo PH Cura di Centri di iniziativa. Questo include 54 adulti centri di assistenza completa, 13 adulto regionale programmi clinici, e otto pediatrica, centri attraverso gli Stati Uniti.

Per essere accreditato, ha detto Wong, PH centri devono dimostrare competenza nel PH e un impegno a fornire a livello di esperti di cura, la valutazione di pazienti con ip basati su pubblicazioni, linee guida evidence-based, e l’assemblaggio di un gruppo di professionisti della sanità dedicata alla malattia.

“Un sacco di fornitori di assistenza sanitaria ancora pensare ‘è bisogno di esercitare più, è nella tua testa, sei un po ‘ in sovrappeso.’ Questo accade ancora un grande,” ha detto. “Stiamo cercando di ottenere i fornitori di assistenza sanitaria per rendersi conto che in realtà potrebbe essere più seria.”

Chiesto se ha successo, Wong ha risposto: “mi auguro che si possa dire che abbiamo, ma dobbiamo continuare a lottare e assicurarsi che il nostro messaggio non venga.”

La buona notizia, ha detto, è che il 14 terapie oggi disponibili per il trattamento di PH – up da zero solo pochi anni fa. Lo standard di cura è evoluto da monoterapie a più terapie, con molti di questi nuovi trattamenti che costano verso l’alto di $250.000 all’anno.

Principali trattamenti includono Tracleer (bosentan), da Actelion Pharmaceuticals, che migliora la capacità di PAH ai pazienti di esercitare e rallenta la progressione della malattia. Un altro è Remodulin (treprostinil), United Therapeutics, dato a pazienti IPA per allargare i vasi sanguigni e aiuta il flusso di sangue attraverso i polmoni in modo più efficiente.

Molti pazienti PAH sono anche Letairis (ambrisentan), commercializzato da Galaad negli stati UNITI, come monoterapia. La FDA ha approvato il suo utilizzo in combinazione con il tadalafil (commercializzato come Adcirca da Eli Lilly) nel mese di ottobre 2015.

Mantenere i costi giù una priorità enorme

“Il PH spazio davvero beneficiato di Orphan Drug Act [1983], che prevedeva incentivi per la ricerca e sviluppare malattie rare farmaci,” ha detto Wong. “Siamo stati fortunati che alcuni potenziali candidati farmaci sono stati identificati attraverso l’atto. Le aziende farmaceutiche resi conto che c’era un’esigenza insoddisfatta di questi pazienti e ha iniziato a sviluppare terapie.”

almeno otto versioni generiche di ambrisentan e bosentan sono ora sul mercato, dopo la recente scadenza dei loro brevetti. Ma queste opzioni effetto del PH dei pazienti è ancora chiaro, Wong ha detto.

“Questo è davvero nuovo e stiamo ancora cercando di capire cosa sta succedendo, perché il modello di business di farmaci generici non è necessariamente fornire lo stesso livello di supporto che i normali aziende,” ha detto. “Abbiamo bisogno di innovazione, abbiamo bisogno di terapie, e abbiamo bisogno di capire come pagare per tutto questo – ma sarà un’evoluzione.”

Media della spesa farmaceutica per i pazienti con PAH nel 2016 variava da $103,464 a $196,560 un anno, secondo l’America, Piani di Assicurazione Sanitaria, un’organizzazione del settore delle assicurazioni sanitarie. Secondo un’altra 2016 rapporto, due dei cinque più costose terapie coperti da Medicare sono stati PAH trattamenti di Remodulin a $144,070 per paziente all’anno, e Tyvaso (per via inalatoria treprostinil) a $107,489.

PAH pazienti ancora pagare una media di $7.000 a 10.000 $o più all’anno in out-of-pocket costi per i farmaci da soli, Wong ha detto.

“Il problema più grande per la nostra comunità è l’accesso alle terapie”, ha detto, che ha provocato l’errore, la mancanza di assistenza sanitaria universale in Stati Uniti. “Il nostro sistema è frammentato tra pubbliche e private, di assicurazione, e ha un sacco di intermediari.